СМА — спинальная мышечная амиотрофия, одно из наиболее часто встречающих генетических заболеваний. Дети с первой, самой тяжелой формой СМА не могут ходить, сидеть, взять в руки игрушку, а в возрасте до двух лет у них отказывают мышцы легких, из-за чего ребенок перестает самостоятельно дышать.